Op 7 september, de World Duchenne Awareness Day, vierde de Nederlandse Stichting Duchenne Parent Project haar twintigste verjaardag.
World Duchenne Awareness Day staat in het teken van de Europese goedkeuring van het eerste medicijn tegen deze dodelijke spierziekte, waarvan een klein deel van de patiënten (naar verwachting 13%) baat zou kunnen hebben. Dit medicijn komt, mede dankzij steun van Duchenne ouders, naar alle waarschijnlijkheid nog dit jaar op de Europese markt. Het onderzoek naar geneesmiddelen voor andere groepen patiënten is vergevorderd. Duchenne Parent Project zamelt al sinds 1994 geld in voor onderzoek en heeft de afgelopen twintig jaar op verschillende terreinen succes geboekt.
Elizabeth Vroom, oprichtster van Duchenne Parent Project en moeder van Justus, die Duchenne heeft: "We zien deze ontwikkeling van dit allereerste medicijn als een prachtig cadeau voor ons 20-jarige bestaan. Maar onderzoek blijft nodig, want ons uiteindelijke doel is om voor alle groepen Duchenne patiënten een medicijn te ontwikkelen. Dus we hopen op nog meer verjaardagcadeaus!"
Duchenne Parent Project
Elizabeth Vroom, moeder van Justus met de spierziekte Duchenne, richtte in 1994 de onafhankelijke stichting Duchenne Parent Project op. Deze stichting zet zich in voor een beter toekomstperspectief van jongens die deze spierziekte hebben. Door onderzoek te financieren, internationale samenwerking te stimuleren en projecten te starten die de medische zorg en zelfstandigheid van de patiënten verbeteren. Het Duchenne Parent Project nodigt ieder jaar wetenschappers van over de hele wereld uit om aanvragen voor innovatieve onderzoeksprojecten in te dienen. Zo ontstaat er naast een reeds gesponsord onderzoekstraject een meersporenbeleid. Om uiteindelijk voor alle verschillende patiënten iets te kunnen ontwikkelen. En om meerdere ijzers in het vuur te hebben als lopende trajecten uiteindelijk niet succesvol zijn, of niet als geneesmiddel op de markt komen.
Duchenne
Als je Duchenne Spierdystrofie hebt, breken je spieren langzaam af. Het komt met name bij jongens voor. De ziekte openbaart zich tussen 18 maanden en drie jaar en veelal wordt rond de tien jaar lopen al erg moeilijk. De ziekte is fataal als uiteindelijk de hartspier te zwak wordt. Een op de 3500 jongens wordt met deze erfelijke ziekte geboren. De levensverwachting van patiënten met Duchenne is nu 30 jaar. Op dit moment zijn er naar schatting wereldwijd 250.000 kinderen met deze ziekte.